今日，诺华（Novartis）公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）支持批准CAR-T疗法Kymriah（tisagenlecleucel）扩展适应症，用于治疗接受过两种以上全身性治疗的复发/难治性滤泡性淋巴瘤患者。如果获批，它将是Kymriah在欧盟获批的第三项适应症。Kymriah在美国针对这一适应症的监管申请也已经获得了 优先审评 资格。

滤泡性淋巴瘤是第二常见的非霍奇金淋巴瘤（NHL），作为一种惰性淋巴瘤，约占NHL病例的22%。大约20%的患者将在接受一线治疗后2年内发生疾病进展。尽管接受三线或三线以上治疗的患者有多种全身性治疗选择，但这些方案的疗效在后期治疗中迅速下降。因此，难治性或接受两种前期治疗后复发的患者急需疗效持久的新治疗选择。

Kymriah是首款获得FDA批准的CAR-T疗法，靶向CD19抗原。它已经获得FDA和欧盟批准治疗复发/难治性急性淋巴细胞白血病和弥漫性大B细胞淋巴瘤。

CHMP的积极意见是基于全球性2期临床试验的积极结果，在94名可评估疗效的患者中，中位随访时间约17个月时，Kymriah达到86%的总缓解率和69%的完全缓解率。87%获得完全缓解的患者在首次获得缓解9个月后仍然维持缓解。

安全性方面，在97名可评估安全性的患者中，49%的患者出现细胞因子释放综合征（CRS），无3级以上CRS。在接受疗法输注8周内3级或4级神经事件发生比例为3%。

“今天的积极意见，让我们将Kymriah带给晚期滤泡性淋巴瘤患者又近了一步。”诺华肿瘤学总裁Susanne Schaffert博士说，“我们为将变革型细胞疗法带给全球各地具有未竟需求的患者而自豪。”

[1] Novartis receives positive CHMP opinion for Kymriah CAR-T cell therapy for adult patients with relapsed or refractory follicular lymphoma in Europe. Retrieved March 25, 2022, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-positive-chmp-opinion-kymriah-car-t-cell-therapy-adult-patients-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma-europe

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