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今日，Epic Bio公司宣布完成5500万美元的A轮融资。这家公司由师从CRISPR先驱Jennifer Doudna教授的著名生物工程学家Stanley Qi博士创建，致力基于袖珍Cas蛋白，开发体内调控基因表达的疗法。

Epic Bio公司的技术平台称为基因表达调节系统（Gene Expression Modulation System，GEMS）。它能够精准调节基因的表达水平。新闻稿指出，这一系统包含目前最大型的调节子文库，以及先进功能性基因组学和计算基因组学能力，可以迅速设计具有高度靶点基因特异性的指导RNA（gRNA）。

Epic Bio公司同时从斯坦福大学获得了在人类中使用袖珍DNA结合蛋白CasMINI的独家权益。CasMINI是Qi博士实验室开发的Cas蛋白，它的大小只有常见Cas9和Cas12a的不到一半，是世界上最小的Cas蛋白之一。CasMINI个头小的优势在于能够使用单个腺相关病毒（AAV）载体就能够装载Epic Bio公司开发的多种在研疗法，用于靶向广泛人体器官。

本轮融资获得的资金将用于支持该公司的临床前研发项目，针对5种目前未得到有效解决的适应症：面肩肱型肌营养不良症（FSHD）、杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）、α-1 抗胰蛋白酶缺乏症（A1AD）、色素性视网膜炎4（RP4）和色素性视网膜炎11（RP11）。

▲Epic Bio公司的研发管线（图片来源：Epic Bio公司官网）

“Epic Bio公司的愿景是创建一种新的基因药物类型，治疗目前没有有效疗法的疾病。我们独特的平台能够使用已经获得临床验证的AAV载体递送袖珍基因调节系统。”Epic Bio公司首席执行官Amber Salzman博士说，“我们针对FSHD的在研疗法有望明年进入临床开发阶段。我们对表观遗传工程学变革多种严重疾病标准治疗的潜力感到非常兴奋。”