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近日，Tvardi Therapeutics宣布其口服小分子STAT3抑制剂TTI-101获得美国FDA的快速通道资格，用于治疗复发/难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌(HCC)。

肝癌是世界上第六大常见癌症，每年有大约90万患者确诊。肝细胞癌是最常见的肝癌形式，其治疗选择有限，总体生存预后较差，5年生存率约为18%。

TTI-101是一种口服小分子STAT3抑制剂。STAT3是一种关键的调节蛋白，长期以来一直被认为是肿瘤学的主要靶标。STAT3通过促进肿瘤形成和免疫抑制肿瘤微环境，在HCC的发病机制中起到关键作用，抑制STAT3信号传导有望对癌细胞产生协同治疗作用。临床前实验中，TTI-101展现优异的药代动力学特征、减弱pY705-STAT3磷酸化的效果，并在头颈癌、肺癌、乳腺癌和肝癌的动物模型中表现出抗癌活性。

TTI-101正在进行对所有治疗均失败的晚期实体瘤患者的首次人体1期临床试验。截至目前，TTI-101单药疗法显示出了良好的耐受性，并且在广泛的肿瘤中具有临床活性，包括多种持久的放射学上的客观缓解。

此次TTI-101获得快速通道资格将促进临床数据的滚动审评，最终缩短批准TTI-101用于HCC患者的申请审评时间。此前，TTI-101已获得治疗肝细胞癌与特发性肺纤维化的孤儿药资格。

“我们很高兴FDA授予TTI-101治疗HCC的快速通道资格，”Tvardi的首席执行官Imran Alibhai博士说道，“这是对我们在1期试验中的后线HCC患者中看到的令人信服的安全性和有效性的认可。此次获得快速通道资格处在一个完美的时机，因为我们即将开始招募2期HCC篮子试验的患者，该试验将在一线、二线和后线HCC患者中测试TTI-101作为单一疗法或与现有已获批的疗法相结合的效果。”