为进一步减轻急性淋巴细胞白血病（ALL）患者治疗负担，提高临床治疗规范化，同时积极为注射用贝林妥欧单抗（倍利妥 ）争取进入国家医保药品目录的机会，百济神州近日主动调整贝林妥欧单抗价格。从12900元/瓶下调至9615元/瓶， 降幅25.5%。

贝林妥欧单抗是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体，于2020年12月在国内获批用于治疗成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）。2022年4月，贝林妥欧单抗适应症扩大到儿童R/R B-ALL患者，成为目前国内唯一获批用于儿童R/R-B-ALL患者的免疫治疗药物。

(资料图)

急性淋巴细胞白血病容易复发

临床未满足需求迫切

ALL是一种常见的血液系统恶性肿瘤，发病年龄呈双峰分布，第一个高峰在5岁左右，第二个高峰在50岁左右[1]。儿童患者方面，尽管新诊断ALL患儿5年总生存（OS）率达90%[2]，但仍有约20%的患儿会复发[3]。ALL成人患者则大多数都会经历复发，复发/难治性（R/R）成年患者中位OS仅为2-6个月，3-5年OS率低于10%[4]，治疗现状不容乐观。

目前，化疗是临床ALL治疗的常用方案，但疗效不够理想：儿童方面，尽管预后相对较好，多药化疗方案仍未能显著改善复发性ALL患儿长期生存，且临床缓解率在不同研究中差异较大；此外，传统化疗导致的严重不良事件及远期后遗症，如影响生长发育，过敏性皮炎等，严重影响患儿的生活质量。而对于成人R/R-ALL患者，挽救性化疗缓解率较低，生存期、缓解期较短，患者获益局限。因此，R/R-ALL患者仍有许多未被满足的治疗需求。

机制独特，高效低毒

贝林妥欧单抗带来显著获益

注射用贝林妥欧单抗是目前全球首个且唯一的CD3-CD19双特异性抗体，可以同时与B细胞表面的CD19和T细胞表面的CD3结合，激活内源性T细胞，导致CD19阳性的ALL肿瘤细胞定向裂解，从而达到治疗ALL的目的。该药于2014年获得美国FDA的“突破性疗法”认证。在2016年获得有医药界“诺贝尔奖”之称的国际盖伦奖（Prix Galien Award）“最佳生物技术产品”大奖。

多项研究证明了贝林妥欧单抗在成人与儿童R/R-ALL治疗中的可靠疗效。贝林妥欧单抗可以快速实现血液学缓解，中位治疗周期仅1-2个周期，同时有效清除微小残留病灶，为患者移植创造更多机会，让患者能够长期生存。成人方面，在TOWER研究（一项III期、随机对照、开放标签研究）中，评估了贝林妥欧单抗对比标准化疗在R/R前体B细胞ALL 患者中的疗效和安全性。结果显示，贝林妥欧单抗组中位OS达到7.7个月，而化疗组为4.0个月[1]。同时，中国的III期临床研究也证实贝林妥欧单抗在中国R/R前体B细胞ALL患者中的良好疗效，中位OS达9.2个月[5]。儿童方面，欧美多中心Ⅰ/Ⅱ期MT103-205研究[6]率先证实了贝林妥欧单抗治疗R/R B-ALL儿童患者良好的有效性和安全性。在扩大性的国际性研究RIALTO试验[7-10]中，贝林妥欧单抗用于R/R B-ALL儿童患者诱导和巩固治疗中，有59%的患儿在接受贝林妥欧单抗治疗的前2个周期内获得缓解，其中79%(46/58)的患儿获得MRD缓解，前2个周期内获得完全缓解（CR）的患者中位无复发生存（RFS）为8.5个月，所有患者的中位OS为14.6个月。而登顶美国医学会杂志（JAMA）的Ⅲ期研究（NCT02393859）证明，与传统化疗相比，贝林妥欧单抗用于高危首次复发儿童B-ALL患者巩固治疗1周期，显著延长2年无事件生存（EFS），降低复发率 [11]。

国内外权威指南一致推荐

郑州大学附属第一医院刘玉峰教授曾指出，基于相关循证医学证据中展现的显著生存获益和可靠安全性，贝林妥欧单抗也获得了国内外权威指南的一致推荐。目前贝林妥欧单抗单药或联用方案治疗R/R B-ALL患者，已先后获得美国国家综合癌症网络（NCCN）指南[12]以及中国临床肿瘤学会（CSCO）指南一致推荐[13]。

期待贝林妥欧单抗进入医保目录

惠及更多儿童和成人白血病患者

为了能使广大白血病患者，尤其是白血病患儿，能及时得到治疗，同时尽可能地减轻患者的经济负担，作为国内知名的生物技术企业之一，百济神州在不断提供安全有效的创新性治疗药物的同时，也一直与多方携手提高药物可及性，惠及更多患者。

目前国家医保目录调整工作已经启动，儿童用药保障也是广受社会关注的话题。此次主动调整贝林妥欧单抗价格，展现出百济神州为减轻患者和家庭疾病负担、提升患者治疗可及性所做出的积极努力。期待贝林妥欧单抗早日纳入医保，让更多白血病患儿和成人患者能够得到新的治疗机会，延长生命！